Η πρώτη αντικαρκινική θεραπεία που χρησιμοποιεί γενετικά τροποποιημένα κύτταρα των ίδιων των ασθενών, όπως έγινε γνωστό εγκρίθηκε στις ΗΠΑ. Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χαρακτήρισε το γεγονός, ιστορική στιγμή αφού ουσιαστικά έδωσε την πρώτη έγκριση ε σε γονιδιακή θεραπεία.
Πρόκειται για το φάρμακο Kymriah,το οποίο οι επιστήμονες χαρακτηρίζουν ως «ζωντανό φάρμακο», καθώς ενεργοποιεί τα γενετικά τροποποιημένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς, να επιτεθούν στον ίδιο του τον καρκίνο.
Η τεχνική αφορά για την ώρα μόνο τους πάσχοντες από λεμφοβλαστική λευχαιμίαΣύμφωνα με όσα έγιναν γνωστά η τεχνική αφορά για την ώρα μόνο τους πάσχοντες από λεμφοβλαστική λευχαιμία.Πρόκειται για καρκίνο του αίματος και του μυελού των οστών – την πιο κοινή μορφή καρκίνου της παιδικής ηλικίας – ο οποίος πλήττει περίπου 3.100 ασθενείς κάθε χρόνο στις ΗΠΑ, σε ηλικία νεότερη των 20 χρόνων.Η ιατρική κοινότητα όμως εκτιμά πως σύντομα παρόμοιες προσεγγίσεις θα εφαρμόζονται και για διαφορετικούς τύπους καρκίνου.
«Μπήκαμε σε νέα σύνορα στην ιατρική καινοτομία, καθώς έχουμε πλέον τη δυνατότητα να επαναπρογραμματίσουμε τα κύτταρα που ίδιου του ασθενούς, ενεργοποιώντας τα να επιτεθούν στον θανατηφόρο καρκίνο» τόνισε ο Επίτροπος του FDA Scott Gottlieb σε μια γραπτή δήλωσή του.
Στα 475.000 δολάρια το κόστος
Η θεραπεία του «ζωντανού φαρμάκου», όπως την αποκαλούν, χρεώνεται από τη Novartis 475.000 δολάρια – τιμή που δικαιολογείται από το 83% των επιτυχημένων κλινικών δοκιμών.Λόγω του υψηλού κόστους, η τεχνική εγκρίθηκε για τις περιπτώσεις που οι άλλες προσεγγίσεις δεν «καρποφορούν».
Ο πρώτος ασθενής στον οποίο εφαρμόστηκε η θεραπεία ήταν κυριολεκτικά ετοιμοθάνατος αλλά, πέντε χρόνια μετά, παραμένει υγιής χωρίς καμία επανεμφάνιση του καρκίνου. Συνολικά, από τους 63 ασθενείς που υποβλήθηκαν στην νέα θεραπεία οι 52 παραμένουν «καθαροί» από καρκινικά κύτταρα και τα δεδομένα εξακολουθούν να συλλέγονται καθώς οι ασθενείς παρακολουθούνται σε βάθος χρόνου.
Η θεραπεία επιτυγχάνεται με την αφαίρεση κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματοςΗ θεραπεία επιτυγχάνεται με την αφαίρεση κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος (γνωστά ως Τ κύτταρα) από τον ασθενή και τη γενετική τροποποίησή τους στο εργαστήριο, ώστε να αποκτήσουν την ικανότητα να επιτεθούν και να σκοτώσουν τα κύτταρα της λευχαιμίας. Στη συνέχεια τα γενετικώς τροποποιημένα κύτταρα εγχέονται και πάλι στον οργανισμό του ασθενούς. Πρόκειται για τη γνωστή γονιδιακή θεραπεία CAR Τ (Chimeric Antigen Receptors).
Στέφαν Γκρουπ: «Δεν έχουμε δει τίποτα παρόμοιο στο παρελθόν»
Ο Δρ. Στέφαν Γκρουπ που εφήρμοσε δοκιμαστικά την τεχνική CAR-T στο νοσοκομείο παίδων της Φιλαδέλφειας σχολίασε πως η νέα τεχνική είναι «εντυπωσιακή»: «Δεν έχουμε δει τίποτα παρόμοιο στο παρελθόν», σημειώνει.
Αντίθετα με τις συμβατικές θεραπείες κατά του καρκίνου (χειρουργική αφαίρεση των όγκων, ακτινοβολίες και χημειοθεραπείες) , η προσέγγιση του «ζωντανού φαρμάκου» είναι προσαρμοσμένη στον οργανισμό του κάθε ασθενούς ξεχωριστά.
Η θεραπεία έχει και τα ρίσκα της
Ωστόσο η θεραπεία έχει και τα ρίσκα της αφού σε ορισμένες περιπτώσεις μπορεί να προκαλέσει σύνδρομο αποδέσμευσης κυτοκίνων που είναι απειλητικό για τη ζωή του ασθενή. Η παρενέργεια αυτή μπορεί ωστόσο να ελεγχθεί με την χορήγηση των κατάλληλων φαρμάκων. Έτσι, το FDA είναι εξαιρετικά αυστηρό στις προειδοποιήσεις του, για τη χρήση του φαρμάκου.
Επιπλέον, η θεραπεία θα είναι διαθέσιμη αρχικά μόνο σε 32 νοσοκομεία και κλινικές των ΗΠΑ, οι γιατροί των οποίων έχουν λάβει ειδική εκπαίδευση για τη χορήγηση της θεραπείας.
Επιμέλεια: Χρήστος Μαζάνης